Революционна РНК терапия блокира производството на опасния липопротеин(а) в черния дроб превръща нелечимо досега състояние в контролирано

Медицинската наука е на прага на сериозен обрат в борбата с един от най-потайните и опасни рискови фактори за инфаркт и инсулт, надяват се кардиолозите. Резултати от първото по рода си клинично изпитване върху хора, публикувано в авторитетното списание Lancet и представено преди дни на конгреса на Европейското дружество по кардиология в Мюнхен, показват висока ефективност на иновативна терапия. Молекулата е разработена от биотехнологична компания с опит в информационната РНК и е изследвана под ръководството на екип от американската “Кливланд клиник”.

Обект на терапията е невидимият виновник липопротеин(а) - Lp(a). Това е частица, която пренася холестерол и се произвежда в черния дроб. За разлика от добре познатия лош холестерол - LDL,

нивата на липопротеин (a) не се влияят от строги диети, спорт или промени в начина на живот

Приблизително от 80 до 90 процента от неговото количество са изцяло генетично предопределени. Формира се още до 5-годишна възраст и остава стабилно през целия живот. Затова лекарите казват, че е добре изследване за количеството в кръвта да се направи още в ранното детство, като данните са валидни завинаги и не е нужно да се повтарят тестовете. Тъй като

Lp(a) не влиза в стандартния лабораторен тест за холестерол - така нареченият липиден профил,

той често остава незабелязан, докато не настъпи събитие.

Приблизително 20% от хората по света - или 1 на всеки 5 души, имат генетично заложени повишени нива на специфичният много лош липопротеин.

Поради специфичната си структура тази молекула агресивно стимулира натрупването на плака в артериите и улеснява образуването на тромби и става причина за тежки сърдечносъдови инциденти като инфаркт и инсулт.

Досега медицината не разполагаше с нито едно одобрено лекарство, което целево и драстично да понижава невидимия рисков фактор.

За обявения на конгреса медикаментозен пробив е приложена авангардната технология на така наречената малка интерферираща РНК.

Инжекцията изпраща прецизен генетичен сигнал за заглушаване директно в чернодробните клетки,

като по този начин прекъсва производството на ключовия градивен елемент на молекулата. Без този “бетон” тялото просто спира да произвежда опасния липопротеин.

Проучването, проведено в Китай сред 71 участници, показва забележителни резултати по отношение на безопасността и ефикасността, твърдят изследователите. При единично подкожно инжектиране лекарството демонстрира отличен профил на поносимост без сериозни нежелани реакции. Нещо повече, при прилагане на по-високите дози нивата на Lp(a) спадат в рамките на 95 - 97 процента. Очаква се това да се потвърди и във вече започналата втора фаза на проучването с хиляди участници в различни центрове в няколко държави.

Истинската уникалност на това лечение обаче се крие в неговата дълготрайност, коментират кардиолозите. Ефектът от една-единствена инжекция се запазва почти цяла година - терапията поддържа нивата на маркера драстично ниски в продължение на 48 седмици.

Концепцията напомня на своеобразна годишна ваксина срещу генетично пренасян сърдечен риск. Този механизъм би могъл да спести на пациентите ежедневното вземане на хапчета или честите посещения в болница, като

променя изцяло подхода към превантивната кардиология

Биотехнологичната индустрия в момента се намира в истинска надпревара на РНК молекулите срещу липопротеин(а). Основната разлика между тях е в начина на приложение, честотата на дозиране и степента на зрялост на клиничните тестове. В тази силна конкуренция докладваната терапия се позиционира в най-атрактивната ниша: терапиите с изключително рядко дозиране. Постигането на 97% намаляване за период от 48 седмици само от една инжекция я поставя на първа линия сред кандидатите за поддържащо лечение.