Те са в клинични изпитания, а едното е подадено за регистрация. У нас над половината от болните са пълнолетни, казва началникът на Клиника по нервни болести в Александровска болница

Проф. Търнев ръководи Експертния център по наследствени неврологични и метаболитни заболявания. Има специализации по неврогенетика в Оксфорд и по невромускулни болести в Париж. Той е председател на българските дружества по невромускулни заболявания и по епилепсия. Член е на Комисията по редки болести към здравното министерство.

Проф. Търнев, въвежда ли се нусинерсен в България, единственият засега медикамент за лечение на спинална мускулна атрофия (СМА)?

- На 31 януари бе актуализиран и подписан от водещи експерти от цялата страна национален консенсус за диагностика, лечение и проследяване на невромускулните заболявания. В него е регламентирано и как ще се провежда лечението с нусинерсен. Той ще се изписва от комисия към болниците, оторизирани за това. Ще се подготвят протоколи на пациентите и те ще бъдат насочвани към Фонда за лечение на деца.

Причината е, че лекарството все още не е регистрирано в Позитивния лекарствен списък, а само в този по чл. 266а, ал. 2 от Закона за лекарствените продукти в хуманната медицина. Това означава, че то не се заплаща с публични средства и осигуряването му става чрез финансиране през фонда за деца, затова пациентите ще биват насочени към него.

- Здравното министерство обеща в края на февруари лекарството да започне да се прилага. Ще се случи ли това?

- Това е ново лечение, което не може да се включи в съществуващите клинични пътеки. При него първите три апликации са в рамките на 1 месец. По тази причина беше разработена и клиничната процедура, в която да се регламентират всички важни неща по прилагането на медикамента. Тя е готова, консултирана е с двамата национални консултанти - по неврология акад. Иван Миланов, и по детска неврология - проф. Венета Божинова. Изпратена е за одобрение в министерството и здравната каса.

Отделно в момента ремонтираме и оборудваме помещение за лечението. Имаме пълната подкрепа от директора на Александровска болница доц. Костадин Ангелов. Ще сме готови до няколко седмици. Колко време ще отнеме одобрението на клиничната процедура, не мога да кажа.

- Ще има ли възрастово или друго ограничение за осигуряването на лечението от НЗОК?

- В национален консенсус е определено, че медикаментът ще се изписва за деца до 18 г. с три от общо 4-те форми на СМА - I, II и III тип. Така е в повечето европейски страни. Много малко са държавите, където лечението е осигурено само за първи и втори тип, а във Великобритания дори не се прилага. Имаме пациент, чиито родители живеят там и са се върнали, за да получи той лечение тук. В някои страни пък няма възрастови ограничения. Това са Германия, Австрия, Румъния и Полша. В Полша католическата църква много сериозно е подкрепила програмата за лечение.

- А пациентите над 18 г.? Има ли възможност и те да бъдат включени?

- Това, че в повечето страни лечението е осигурено само за деца, се основава на факта, че всички клинични изпитвания с нусинерсен са правени само и единствено за детска възраст Допуска се, че медикаментът може да има ефект и при възрастните. Немски екип представи данни за наблюдения при такива пациенти, но все още няма публикации и клинични проучвания. Може би на по-късен етап това ще е възможно.

Има и още два медикамента, които ще бъдат налични, ако не тази, от следващата година. Това ще намали цената на нусинерсена, която е твърде висока. От друга страна, те са и по-подходящи за възрастни пациенти, защото се приемат през устата.

Един от изключващите критерии за лечение с нусинерсен са тежките кифосколиози (изкривяване на гръбначния стълб). Колкото по-възрастен е пациентът, толкова по-голяма е вероятността да я развие, а в някои случаи лумбалната пункция (като инжекция), чрез която се поставя медикаментът, е невъзможно да бъде извършена, затова и пероралните медикаменти ще бъдат по-приложими за възрастните пациенти.

- Колко са болните от СМА у нас?

- Според регистъра ни са над 90. Но той не е пълен, защото доскоро нямаше никакво лечение и пациентите не бяха мотивирани да участват в него. 23-24 от тях са деца, а останалите над 70 са над 18 г. Нямам информация някой от възрастните пациенти да е потърсил лечение в чужбина. Такива данни има само за деца. От тези 23-24 деца някои са с тежки кифосколиози и гръбначни операции, които няма да позволят приложението на нусинерсен.

- Колко медици в страната могат да поставят инжекцията и в кои болници?

- Да кажа първо, че с колеги от 3 болници участвахме в работна среща в Барселона за лечение на СМА с нусинерсен. След това екип от експерти, лекари и кинезитерапевти посети Клиника по неврорехабилитация в Букурещ, където мина практическо обучение. Те са възхитени от начина, по който е организирано това лечение в Румъния.

- Как е организирано?

- Имат изключително добра база. Екипът им е от двама невролози, анестезиолог, медицински сестри, кинезитерапевти. Преди да започнат да прилагат медикамента, се правят изследвания и консултации. При част от пациентите се поставя упойка преди лекарството. Това налага да се проследяват 24 часа, което е осигурено. При всяка визита им се прави оценка чрез функционални скали според възрастта, за да може по обективен и стандартизиран начин да се определи ефектът от лечението. Проведено е обучение и на кинезитерапевтите у нас, които ще правят такава оценка на българските пациенти. Тя е необходима, защото ефектът от лечението се преценява на първата година и се решава дали да се продължи.

В консенсуса е определено в България лечението да се провежда в 4 болници в - Александровска, “Св. Наум”,  “Проф. Иван Митев” в София и “Св. Георги” в Пловдив. В зависимост от възрастта на пациентите те ще бъдат настанявани в различни клиники и болници. Тези до 3 г. ще се лекуват от екипа на проф. Иван Литвиненко в "Проф. Иван Митев" в София и от екипа на проф. Иван Иванов в “Св. Георги”.

- Има ли други нови терапии за болести като СМА?

- Има още два медикамента за лечение на други тежки невромускулни заболявания. Те не са регистрирани в България, но прилагането им дава много добри резултати при няколко български пациенти, които го получават като част от клинични изпитания.

Първият е аталурен за прогресивна мускулна атрофия тип Дюшен, причинена от точкови мутации в дистрофиновия ген. През 2018 г. като част от клинично проучване лечение с него започнаха двама пациенти. То приключи, но сега те продължават да получават лекарството през Фонда за лечение на деца, защото то показва добър ефект. Децата са на 14 и 15 г. и ходят самостоятелно.

Другият медикамент, който не е регистриран в България, но има регистрация в Европа, САЩ и Япония, е патисиран. Той е за транстиретинова фамилна амилоидоза – много тежко заболяване, от което в България са засегнати над 150 души. За него през 2013 г. тук бе регистриран медикаментът тафамидис и в момента около 65 болни се лекуват така. Но той е показен само за първи стадий на заболяването. Освен това при някои пациенти болестта прогресира въпреки лечението.

Новият медикамент е показен не само за първи, но и за втори стадий, така че използването му ще бъде изключително важно за тези пациенти, при които има прогрес, и особено за тези, които са във втори стадий. Александровска болница го е включила в списъка на нерегистрираните с доклад до министъра, така че може би през 2019 г. ще започне лечението с него и у нас.

В България имаме ограничен опит, само от клинични изпитания. Имаме 4 души с това заболяване. Те бяха във втори стадий, когато бяха включени. Вече няколко години се лекуват и са в много добро състояние, така че сме уверени в ефекта на медикамента. Те продължават да го получават от фирмата. 

 Първата и единствена засега терапия се появява през 2016 г.

В края на 2016 г. в САЩ е регистрирано революционното лекарство нусинерсен - първото в света за лечение на СМА. това е рядка генетична болест, проявяваща се в ранна детска възраст и водеща до смърт.

То дава шанс за живот на болните, на които досега е правена само рехабилитация. През септември 2017 г. медикаментът е одобрен и в ЕС и започва да се прилага. Очаква се в най-скоро време това да се случи и у нас.

Вече е направена първата стъпка. След заповед на здравния министър Кирил Ананиев през януари болестта влезе в Списъка на редките заболявания. С решение от 15 февруари надзорният съвет на Здравната каса го добави в Списък на заболяванията, за чието домашно лечение тя плаща напълно или частично лекарства, медицински изделия и диетични храни за медицински цели.

Сега на ход е фирмата, притежаваща разрешение за употреба на медикамента. Тя трябва да подаде документи, за да стартира процедура по оценка на здравните технологии. Тя е задължителна за всеки лекарствен продукт с ново международно непатентно наименование, какъвто е Nusinersen. След като това се случи, комисията по оценка има 90 дни, за да завърши процедурата.

За да се включи лекарството в Позитивния лекарствен списък, така че здравната каса да го плаща (цената на флакон е около 70 000 евро), следващите стъпки са образуване на цена от Съвета по цени и реимбурсиране и договаряне на отстъпки между здравната каса и фирмата. Законовият срок е 120 дни.

В момента лечението на пациентите е в чужбина чрез фонда за деца. Той обаче ще бъде закрит в края на март и дейността му ще се поеме от здравната каса. И здравното министерство, и касата уверяват, че това няма да засегне по никакъв начин пациентите и дори лекарството да не влезе в ПЛС, поетето от фонда лечение ще продължи.



ОСТАВИ КОМЕНТАР

*       
*