Базисната редакция може един ден да “лекува” наследствени заболявания

С прецизна “химическа хирургия” китайски изследователи премахнаха наследствено тежко заболяване на кръвта от човешки ембриони, съобщи Би Би Си.

Екипът в университета Sun Yat-sen използва техника, наречена базисна редакция, за да коригира една грешка от трите милиарда “букви” на нашия генетичен код. Учените са “излекували” лабораторно създадени ембриони от бета-таласемия. Експериментите се извършват в тъкани, взети от пациент със заболяването, и в човешки ембриони, получени чрез клониране. Ембрионите обаче не са имплантирани.

Базисната редакция променя основните градивни елементи на ДНК - аденин, цитозин, гуанин и тимин, които се означават със съответни букви A, C, G и T. Всички биологични инструкции за изграждането и функционирането на човешкото тяло са кодирани в комбинация от тези 4 елемента.

Екипът смята, че подходът може един ден да лекува редица наследствени заболявания.

Потенциално животозастрашаващата бета-таласемия се причинява от промяна в една от базите в генетичния код, известна като точкова мутация. Екипът в Китай я е прередактирал, като поправяйки грешката, променил G в A.

Около две трети от познатите генетични варианти на човека, свързани с болести, са точкови мутации.

Ние сме първите, които демонстрираха възможността за лекуване на генетични заболявания в човешките ембриони чрез базисно редактиране, казват учените. Според проф. Дейвид Лиу - пионер в базисната редакция в Харвардския университет, методът изглежда по-ефективен и с по-малко странични ефекти от технологията “Криспър”, която се намесва в наследствеността чрез заменяне на цели гени.

Опитите за редактирането на генома пораждат разгорещен етичен и обществен дебат за това какво е и кое не е приемливо в усилията за предотвратяване на болестите. Това кара учените да прогнозират, че тези подходи няма да навлязат скоро в клиничната практика.

Проф. Робин Ловъл-Бадж от института “Франсис Крик” в Лондон определя базисната редакция като гениален метод. Но също така поставя въпроса защо не са направени повече изследвания върху животни, преди да се експериментира с човешки ембриони. Изтъква още, че правилата за изследване на ембриони в други страни биха били по-строги.