Хората с екстремно висок холестерол вече имат нова възможност за лечение

Американската агенция по храните и лекарствата одобри първото по рода си хапче за намаляване на високия лош (LDL) холестерол. Лекарството е четвъртият PCSK9 инхибитор, получил разрешение за употреба, и първият под формата на таблетка. Тя блокира специфичен протеин, за да улесни изчистването на лошия холестерол от кръвта. Пие се по една на ден и е алтернатива на инжекциите. Освен това действа различно от статина и пациентите може да използват и двете лекарства, тъй като действат по два различни биологични модела, за да постигнат един и същ краен резултат - понижаване на холестерола. А съвременната наука смята за аксиома правилото, че колкото по-нисък е холестеролът, толкова по-нисък е рискът от сърдечни болести.

Хапчето получава зелена светлина по ускорената процедура за бърз достъп до иновативни терапии с голям социален ефект. Медикаментът е одобрен за безпрецедентно краткия период от по-малко от месец, при положение че обичайното средно време е 10 месеца. За сравнение, дори стандартната ускорена процедура отнема между 6 и 7 месеца за медикаменти, които предлагат значително подобрение спрямо съществуващото лечение. Сега агенцията се произнася рекордно бързо, защото проучванията категорично доказват, че таблетката сваля нивата на лошия холестерол с 56-59%. В кардиологията рязкото спадане на LDL се приема за сигурен знак, че рискът от инфаркт намалява. В клиничните изпитвания лекарството показва много добър профил на безопасност, като честотата на страничните ефекти е била сходна с тази при плацебо. Светкавичното произнасяне за хапчето е “продиктувано от огромния социален интерес за превръщането на мощните кардиологични биологични инжекции в достъпно ежедневно хапче”. Проучванията за безопасност и ефикасност обаче са отнели стандартните години работа, преди да се стигне до финалното административно разглеждане. Одобрението на регулаторния орган се основава на две проучвания, в които са участвали общо повече от 3200 възрастни, които вече приемат най-високата доза статини, която могат да понесат.

Досега този процес можеше да се спре само с големи биологични молекули, които се инжектират с игла подкожно на всеки две седмици. Учените успяха да създадат миниатюрна молекула, която издържа на стомашните киселини, преминава в кръвта и върши същата работа, но под формата на обикновено ежедневно хапче.

Официалното одобрение на американската агенция определя лекарството като съпътстваща терапия към диетата и физическата активност за пациенти над 18 г. с първична хиперхолестеролемия. Само по себе си това състояние не е болест, която боли, но е основен рисков фактор за сериозни здравословни проблем. Излишният лош холестерол започва да се лепи по вътрешните стени на артериите. С времето тези натрупвания образуват твърди плаки, които стесняват кръвоносните съдове и пречат на кръвта да преминава свободно. Ако “облицовката” напълно запуши съд към сърцето, се стига до инфаркт, а ако блокира съд към мозъка – до инсулт.

При много хора черният дроб по рождение произвежда твърде много холестерол или не може да го чисти, дори човекът да живее и да се храни перфектно. Генетично високият холестерол, известен като фамилна хиперхолестеролемия, се наследява по аутозомно-доминантен път. Достатъчно е само бащата или само майката да има уязвим ген, за да го предаде на детето си. Вероятността за всеки родител, независимо от пола, е 50%. Именно за тези по-тежки случаи е създадено новото хапче.

От него могат да се възползват и хора с висок сърдечносъдов риск, които вече приемат максимално поносими дози традиционни статини, но въпреки това нивата на лошия им холестерол остават твърде високи. Както и всички, които отговарят на условията за терапия с PCSK9 “спирачка”, но категорично отказват или изпитват затруднения да си поставят съществуващите подкожни инжекции.