Одобрена е в САЩ за деца до 2 г. с тежката форма на спинална мускулна атрофия.

Американската агенция по храните и лекарствата одобри генна терапия с еднократно прилагане за спинална мускулна атрофия, което е най-скъпото някога разрешавано лекарство, предадоха световните агенции. Терапията е насочена към деца до 2 години с тежкото заболяване, което е водеща генетична причина за смърт при кърмачета. Цената на лечението е 2,125 милиона щатски долара. Одобрението обхваща бебета с най-смъртоносната форма на наследственото заболяване и за тези типове на болестта, при които инвалидизиращите симптоми могат да се появят по-късно.

Терапията използва вирус за осигуряване на нормално копие на гена SMN1 на бебета, родени с мутацията му. Заболяването често води до парализа, затруднено дишане и смърт в рамките на месеци за бебета, родени с най-сериозната форма. Засяга средно 1 на всеки 10 000 живородени деца, като 50-70% са с най-неблагоприятния вид.

Новото лекарство е инфузия, чието еднократно вливане отнема около час. Ще е достъпна в САЩ до две седмици.

Бебетата, на които е прилагано лечението досега, след шест месеца са спрели да губят контрола на мускулите, но медикаментът не може да възстанови вече нанесените от болестта щети до започване на терапията. При клиничните проучвания бебетата с най-тежката форма на заболяването, които са получили лечението в рамките на 6 месеца от раждането, са имали ограничени мускулни проблеми. Онези, които са подложени на терапия най-рано, са в най-добра форма. Това поставя на дневен ред темата за генетичен скрининг на новородените, за да може лечението да стартира възможно най-бързо преди да настъпят поражения.

Поради космическата цена компанията е обявила, че ще позволи на застрахователите да извършват разсрочени плащания в продължение на пет години - на по 425 000 долара годишно, и ще прави частични отстъпки, ако лекарството не работи. Изчисленията на експертите показват, че в дългосрочен план инвестицията в скъпата терапия всъщност не само ще е шанс за хората при тежките форми на спинална мускулна атрофия, а и ще икономисва средства.

Агенцията по храните и лекарствата твърди, че одобрява генната терапия на базата на клинични проучвания, включващи 36 пациенти на възраст от 2 седмици до 8 месеца.

Регулаторът посочва, че пациентите показват значително подобрение в двигателното развитие като контрол на главата и способност да седят. Най-честите нежелани реакции са повишени чернодробни ензими и повръщане. Агенцията задължава фармацевтичната компания да включва предупреждение, че може да възникне сериозно чернодробно увреждане.

Производителят очаква лекарството скоро да бъде одобрено от европейския регулаторен орган.

Бебетата с този генетичен дефект в най-злощастната му форма губят моторни неврони от деня, в който са родени, така че възможността да се лекуват възможно най-рано е начинът да се извлече максималната човешка и икономическа стойност от терапията, казва в неотдавнашно интервю Дейвид Ленън от фармацевтичната компания, създала генната терапия.

Друго обещаващо лечение за болестта, което беше одобрено година по-рано и вече се използва в много държави, се прилага на всеки четири месеца след първоначалното лечение. У нас по настояване на пациенти Министерството на здравеопазването създаде от тази година възможност за финансиране и провеждането на терапия на децата със спинална мускулна атрофия с този медикамент. Медикаментът може да бъде заплащан и закупуван по ред, утвърден със заповед на министъра на здравеопазването и по информация от ведомството фирмата вносител е съобщила за наличност в складовете си тук. Необходимото за прилагането на медикамента обучение са преминали невролози от четири лечебни заведения. Когато дете, нуждаещо се от терапията, получи решение от Специализираната комисия към НЗОК и заповед за финансиране, подписана от управителя на здравната каса, родителите трябва да изберат един от центровете –УМБАЛ „Св. Георги“ – Пловдив, СБАЛДБ „Проф. д-р Иван Митев“, УМБАЛ „Александровска“, МБАЛНП „Св. Наум“, където има обучени лекари за приложението на лекарството, напомни министерството неотдавна.



ОСТАВИ КОМЕНТАР

*       
*

Отучете детето да сяда така

Много родители си мислят, че седенето в положение W повишава гъвкавостта на детето им или че поне то...

9 скрити симптома на диабет

Очаква се броят на диабетиците по света да нарасне до 522 милиона души през 2030 г. В България сега...

Ако спрете да пушите, здравето се подобрява по график

Без значение колко дълго е пушил - 30 дни или 30 години, организмът на пушача може да се освободи от...

ПОСЛЕДНО ОТ

Бебешката баня не е сложна както ученето а ядрена физика, но има няколко хитрини, с които ще улесните този процес. Подгответе всичко необходимо. Едва ли искате да се отдалечите от бебето си, докато го къпете, за да вземете сапун, душгел или някакъв лосион. Затова се уверете, че всичко, от което се нуждаете, се намира близо.

Вие сте заета майка, която е постоянно в движение. Затова е разбираемо, че искате бебето ви да е щастливо и в безопасност (в най-добрия вариант да спи), докато пътувате с него в колата. Добрата новина е, че това е възможно, при това с лекота, ако следвате съветите описани по-долу. Хванете пътя, когато детето ви е готово да заспи Имате ли бебе,

Младите родители, които имат дете за първи път, често изпадат в паника, защото не могат да си отговорят на някои прости въпроси. Ето 6 от тях и техните отговори. Кога бебетата започват да ходят? Повечето бебета няма да направят първите си стъпки, докато не навършат 14 месеца. В някои случаи изпреварват този период, а в други не.

Излекуването с чигонг е бързо и трайно за вярващите в тялото си

През 2012 г. известният китайски майстор Юан Тзе прави малка революция в чигонг, като създава Юан...

Как лекува чигонг

Как лекува чигонг Неувяхващата си слава чигонг безспорно дължи на факта, че упражненията лекуват....

Чигонг настига йога по популярност в света

Днес е Световният ден на китайската лечебна практика, обявен от СЗО Преди 20-30 години малцина по...

ПОСЛЕДНО ОТ последно от 24 Часа

Друга партия не може да събере 50 000 души, водени от идеи, а не от лични интереси и не принудително докарани 50 хиляди показаха на Бузлуджа, че БСП не е разделена. Партията не съм нито аз, нито пленумът - ние сме временно избрани да изпълняваме политиката ѝ Виждаме различно ролята на държавата в управлението на финансите - бихме оставили процент

Bugatti отново зарадва милионите си фенове и малцината си потенциални клиенти с поредната си суперкола. Лимитираният модел Centodieci, който бе показан на специално събитие на изложението за редки автомобили в Пебъл бийч, САЩ, ще бъде сглобен в тираж от 10 екземпляра, като производителите се похвалиха

Пикантно кимчи от кисело зеле лекува плешивостта и сгъстява косата, пише в. "Сън". Милиони плешиви мъже биха могли да вкусят от корейското ястие, приготвяно от кисело зеле, лук, рибен сос, чесън и подправки, ако искат да спрат процеса на загуба на коса. Кимчи представлява ферментирали зеленчуци, основно зеле и наподобява българското кисело зеле