Напредък в редактирането на гени ще позволи да се лекуват нелечими заболявания, като диабет и мускулна дистрофия, сочат резултатите от изследване, цитирани от Франс прес.

Новата технология, която стимулира активността на гените, е модифицирана версия на метода CRISPR-Cas9 - своеобразни молекулярни ножици, които могат селективно да изрежат дефектни гени и да ги заменят с нови участъци на ДНК. Технологията отстранява риска от модифициране на гени по погрешка и открива потенциални възможности за използване на метода CRISPR-Cas9 за лечение на тежки болести, предава БТА.

"Макар много изследвания да показаха, че CRISPR-Cas9 може да бъде използван като мощно генетично средство, е налице нарастващо безпокойство, свързано с предизвикани от метода нежелани мутации - поясни ръководителят на изследването Хуан Карлос Исписуа Белмонте от института Солк в Калифорния. - Справихме се с този проблем."

Новата технология била тествана върху мишки, засегнати от тежко бъбречно заболяване, диабет тип 1 или форма на мускулна дистрофия. Методът CRISPR-Cas9 бил използван за стимулиране експресията на един или повече гени, които могат да потиснат симптомите на заболяванията. Що се отнася до бъбречното заболяване, били активирани два гена, замесени в бъбречните функции. Учените констатирали, че е повишено нивото на свързаните с въпросните гени протеини и е подобрено функционирането на бъбреците. Колкото до диабета, били активирани гени, свързани с генериране на клетки производителки на инсулин. Това довело до понижаване нивото на гликемия у мишките диабетички. У засегнатите от мускулна дистрофия гризачи били активирани гени, за които предварително се знаело, че обръщат в обратна посока развитието на болестта.